基因介导的精准免疫疗法在急性髓系白血病治疗中的进展

摘要

急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一种骨髓内造血干细胞的克隆异常，进而导致大量异常分化的髓系细胞在骨髓内聚集而产生的疾病。传统的治疗手段难以治愈AML，嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor Tcell, CAR-T）免疫疗法的成功应用预示着血液肿瘤的治疗进入精准免疫疗法新阶段。然而CAR-T免疫疗法在临床应用中存在诸多问题，例如治疗周期长、价格高昂、产生脱靶效应、发生细胞因子释放综合征等，因此，需要扩展嵌合抗原受体的应用或提出改进措施来提升治疗效果。本文综述了CAR免疫细胞基因工程化改造新策略、原位编辑产生CAR-T的研究进展与应用，同时对体内递送基因药物的新方法进行了简要介绍，旨在为扩展和改进精准免疫疗法在AML中的应用提供新思路和理论依据。

关键词

急性髓系白血病 / 基因编辑 / 嵌合抗原受体 / 原位编辑 / 精准免疫疗法

基金资助

国家自然科学基金项目（No.82304410）; 江苏省自然科学基金项目（No.BK20221045）; 国家生物药技术创新中心资助项目（No.NCTIB2022HS01015）; 中国药科大学“双一流”项目