家族性高胆固醇血症相关核酸疗法的研究进展

摘要

家族性高胆固醇血症(FH)是一种导致低密度脂蛋白胆固醇水平升高和冠心病风险增加的遗传性疾病。目前针对FH的治疗方案仍相对有限，且在降低低密度脂蛋白胆固醇和改善冠心病风险方面仅部分有效。核酸疗法以其靶向疾病根本病因的独特特性，可提供传统药物无法实现的解决方案。基于DNA和RNA的疗法具有彻底改变FH患者护理模式的潜力。近期研究突破正在克服核酸类药物临床转化的障碍，包括制剂稳定性提升及位点特异性递送技术的进步，使得基于基因的FH治疗成为替代性治疗方案。

关键词

家族性高胆固醇血症 / 核酸治疗 / 冠心病 / 低密度脂蛋白

基金资助

中国高胆固醇血症的筛查与干预新靶点研究(2021YFC2500600); 中国家族性高胆固醇血症的筛查与诊断标准制定研究(2021YFC2500602)