结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法学研究进展

摘要

随机对照临床试验(randomized clinical trial, RCT)是验证药物和医疗器械有效性和安全性的金标准，但对于罕见病、肿瘤以及儿科人群等特殊领域，开展RCT研究往往面临着样本量不足、研究周期过长以及医学伦理方面的阻碍。近年来，外部对照试验作为RCT的替代方案得到了越来越多的关注。开展外部对照试验需要着重解决两个关键问题：(1)如何确定外部对照组的信息借用程度；(2)研究间受试者基线协变量的可比性。贝叶斯统计分析方法在外部对照试验中得到了广泛的应用，但其只考虑了内外部对照组边际结局的实际分布差异，并未将基线协变量的可比性纳入其分析框架，从而容易引入选择偏倚。为了解决上述问题，一些学者提出了结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法，即在使用贝叶斯方法前先通过倾向性评分匹配、分层和加权等手段构造基线协变量可比的伪人群，以达到控制选择偏倚的目的。本文将从倾向性评分方法学入手，对目前“结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法”进行介绍，包括其基本原理、分析步骤以及统计学操作特性等，旨在为后续外部对照试验的开展提供统计设计和分析的方法学支持。

关键词

外部对照试验 / 倾向性评分 / 贝叶斯统计 / 动态借用 / 选择偏倚 / Ⅰ类错误

基金资助

海南省博鳌乐城先行区真实世界研究专项计划项目（HNLC2022RWS017）