临床研究样本代表性评估方法的对比研究

摘要

目的 对现有样本代表性评估方法进行全面比较和探讨，为临床研究样本代表性评估方法选择提供参考。方法 结合国内肺癌患者特征的分布以及国内临床研究样本筛选的实际情况，模拟肺癌患者目标人群，抽取不同样本量和不同偏离程度的样本，使用现有样本代表性评估方法计算样本代表性，同时计算疗效估计偏差（bias）,通过建立各方法代表性测量值与bias之间的相关性模型，分析各方法评估代表性的准确性和稳定性。结果 整体结构差异率（rate of overall struction variation, RV）RV1和RV2及基于倾向评分的C统计量、基尼集中比求和（sum Gini concentration ratio, SGCR）及K-S距离（kolmogorov-smirnov distance, KSD）均能较好地测量不同样本的偏离程度。在不同样本量下，RV2和RV1与bias相关模型的R²值均大于0.90,C统计量、SGCR及K-S距离的R²大于0.80。结论 因考虑了特征权重，整体结构差异率更为准确、稳定，尤其是RV2能更好地测量不同偏离程度样本的代表性、准确反映估计偏差；在难以获得特征重要性信息时，SGCR及利用倾向评分的方法中的C统计量和K-S距离测量代表性的可靠性也可以接受。

关键词

临床研究 / 样本代表性 / 倾向评分 / 结构差异率