小样本下竞争风险限制平均损失时间的转换法研究

摘要

目的 当竞争风险存在时，基于限制平均损失时间(restricted mean time lost, RMTL)的方法具有较少的模型假设条件和更直观的解释性。组间效应量为RMTL差值(RMTL difference, RMTLd),对应假设检验基于大样本下构建，而在小样本假设下的表现效果未知。方法 本文探讨RMTLd在小样本下的表现，并发展了几种RMTL的变量转换法以提高此时的统计性能，且通过Monte Carlo模拟评价它们在不同情形下的Ⅰ类错误和检验效能。结果 在小样本下，RMTLd检验原方法存在Ⅰ类错误膨胀的现象，而四种转换法之一的逻辑转换法能够保持较好的统计性能。结论 在分析小样本竞争风险数据时，推荐使用RMTL的逻辑转换进行统计分析。

关键词

限制平均损失时间 / 竞争风险 / 假设检验 / 小样本 / 逻辑转换