适应性富集设计中的效应点估计方法比较

摘要

目的 探讨适应性富集设计中的效应点估计方法，为富集设计下的疗效估计提供参考。方法 通过模拟适应性富集设计中的疗效数据，比较极大似然方法、第二阶段估计方法、Lindley估计方法、Bootstrap参数方法和条件无偏估计方法这五种方法在估计药物疗效方面的统计学性能。结果 极大似然估计方法往往产生较大偏倚，且容易受参数影响；Lindley估计方法和Bootstrap参数方法偏倚较小，但Lindley估计方法可能低估药物疗效；第二阶段估计方法和条件无偏估计方法的估计几乎无偏。除了第二阶段估计方法外，其他方法的均方误差均较小。结论 在适应性富集设计中，条件无偏估计方法的偏倚较小，均方根误差在可接受范围内，因此推荐使用该方法来估计药物疗效。

关键词

富集设计 / 效应估计 / 期中分析 / 亚组