阶梯设计样本量估算方法研究进展及展望

摘要

目的 对现有阶梯设计样本量估算方法进行综述，为在阶梯设计中进行样本量估算及开发新的估算方法提供依据。方法 在PubMed和Embase中检索自1986年至今发表的阶梯设计样本量估算相关文献，共计32篇。按照基于设计效应推导和基于数据模拟两种估算思路对现有样本量估算方法进行分类，归纳总结各方法适用的设计特征并分析待解决的问题。结果 现有的11种阶梯设计样本量估算方法主要适用于连续型结局变量下的标准阶梯设计，适用于非连续型结局变量和开放队列的估算方法较少。对于近年来快速发展出的阶梯设计的亚型，样本量估算研究相对滞后。结论 阶梯设计的样本量估算方法滞后于设计本身的快速发展，为适应设计类型的快速发展，需要开展相应样本量估算研究。

关键词

阶梯设计 / 样本量 / 设计效应 / 数据模拟

基金资助

广东省自然科学基金(2022B1515020094); 美国中华医学基金会(20-389); 国家自然科学基金(72074229)