SMART设计及其统计分析方法介绍

摘要

序贯多次分配随机试验(sequential multiple assignment randomized trial, SMART)设计是一种高效的用于从一系列候选治疗中选择最佳适应性治疗策略(adaptive treatment strategies, ATS)的新设计，目前在慢性病、肿瘤领域已逐步得到了应用。在临床实践中，适应性治疗策略特别适合用于慢性疾病管理中的个性化保健，符合目前精准医学的发展理念。但是SMART设计复杂，统计推断方法也较一般设计更具挑战。鉴于目前尚无针对SMART设计和其统计分析方法的系统介绍，本文在详细介绍SMART设计概念的同时，重点就其参数估计、假设检验和样本量计算方法进行详细阐述，并使用R软件举例说明，以期为SMART的应用提供指导。

关键词

SMART / 适应性治疗策略 / 参数估计 / 假设检验 / 样本量计算

基金资助

国家自然科学基金面上基金项目(82273727);国家自然科学基金青年科学基金项目(81803327); 广州市科技计划项目一般项目(2023A04J2266)