基于贝叶斯决策理论的罕见病临床试验样本含量估算方法

摘要

目的 传统的临床试验样本量估算方法在估算过程中未考虑结果所适用的患者规模，且对参数的未知真值采用了点估计，在罕见病临床试验中具有一定局限性，因此本文介绍了基于贝叶斯决策理论的样本量估算方法。方法 本文提出三方平衡收益函数(TBBF),根据急性疾病和慢性疾病的特点构建了收益函数模型，通过最大化期望收益确定试验的样本量。结果 通过B型血友病案例分析展示了模型应用过程，最大化期望收益所得到的样本量在现实情况中可行，该方法具有适用于小样本临床试验样本量估算的优点。结论 TBBF充分利用了先验信息，将患者规模纳入了估算过程，且令不同相关方利益的量化形式变得更加清晰，使决策过程更具有科学性和可解释性。

关键词

罕见病 / 样本量 / 决策理论 / 收益函数 / 临床试验