倾向性评分结合复合似然和幂先验方法在真实世界数据中的应用

摘要

目的 介绍倾向性评分结合复合似然法和倾向性评分结合幂先验法的基本理论和方法，并通过医疗器械临床试验借用真实世界数据的案例来展示其应用情况。方法 近年来有学者提出基于倾向性评分结合频率统计方法或贝叶斯统计方法，这种倾向性评分结合方法可以有效地整合当前的研究与外部数据，特别是真实世界数据。本研究阐述了倾向性评分结合复合似然法和倾向性评分结合幂先验法，并在一个两阶段的设计框架中，展示了如何将上述方法应用于借用真实世界数据的医疗器械临床试验案例。结果 与不进行倾向性评分调整方法相比，两阶段设计框架下倾向性评分结合方法可以实现均衡后借用，使得数据借用更合理和客观。结论 在两阶段设计框架中，倾向性评分结合方法更易被监管机构所接受，可广泛应用于医疗器械随机对照试验或单臂试验中，可以更有效地利用真实世界数据支持监管决策。

关键词

倾向性评分 / 复合似然 / 幂先验 / 真实世界数据 / 数据借用

基金资助

国家自然科学基金(82173615); 国家重点研发计划课题(2021YFF0901401)