一种包含样本量重估计的成组序贯设计

摘要

样本量重估计(sample size re-estimation,SSR)和成组序贯是临床试验设计中两种重要的适应性调整方式，允许统计者在试验中期利用新获得的试验信息对试验方案进行调整，使真正具有临床意义的疗效差异能得到试验的确认。样本量重估计设计用中期累积的数据重新估算样本量，以保证最终的统计检验能达到一定的把握度，成组序贯设计(group sequential design,GSD)在中期有充分证据时可以对试验做出提前终止的判断。本文提出一种结合了样本量重估计和成组序贯两类适应性调整的设计。该设计通过条件Ⅰ类错误率严格控制总Ⅰ类错误率，以提升条件把握度为原则调整样本量，既能在计划样本量过高时提前终止试验，节约样本量;也能在计划样本量过低时增加样本量，提高试验把握度。

关键词

适应性试验 / 样本量重估计 / 成组序贯设计 / 条件Ⅰ类错误 / 条件把握度