平台试验中非同期对照数据应用问题的研究现状分析

摘要

随着基因组学的发展，平台试验作为一种新兴的试验设计已经被逐步应用于新药研发，成为精准医学的重要组成部分。对比传统设计，平台试验的独特优势在于允许在研究期间添加新试验臂来加速候选疗法的筛选，其动态高效的设计方式有助于节约医疗资源。然而平台试验过程中，新加试验臂进入试验前的对照臂数据属于非同期对照数据，在长期试验的时间趋势影响下，需要考虑I类错误控制和疗效估计偏差等诸多问题。本文拟梳理平台试验设计相关的非同期对照问题，探讨时间趋势对平台试验疗效估计的影响，归纳现有分析处理非同期对照问题的方法，以期为平台试验设计的关键问题和分析方法提供进一步的方法学依据。

关键词

平台试验 / 非同期对照 / 贝叶斯方法 / 时间趋势 / 阶跃函数

基金资助

国家自然科学基金（82273728;82273729;82373680）