“希望区域”框架样本量重估在适应性设计临床试验中的应用

摘要

“希望区域”法是在非盲状态下对适应性设计临床试验的期中数据进行分析，进而根据期中分析对样本量进行调整，以提高试验成功的概率或减少非必要样本量投入的一种样本量重估方法。Mehta和Pocock基于“希望区域”的概念提出了根据期中分析结果增加样本量的规则(MP设计)。进一步地，MP设计与成组序贯相结合可以为试验设定提前停止边界，允许在有利/不利条件下减少样本量投入。临床试验设计则在“希望区域”框架下进行了进一步优化，通过将样本量与条件效能组合考虑，实现以最小样本量达到最高条件效能的目的。本文将概述“希望区域”法的原理，介绍“希望区域”的确定及样本量重新估计的方法，并结合实际案例进一步说明该方法在临床试验中的可行性。

关键词

希望区域法 / 样本量重估 / 适应性设计 / 期中分析 / 条件效能