内耳精准给药赋能先天性耳聋基因治疗的策略、挑战与展望

摘要

随着多项针对先天性耳聋的临床试验结果公布，基因治疗有望成为根治耳聋的新型治疗策略。然而，治疗体系能否高效、精准地递送至内耳，仍是决定疗效的关键之一。本文基于内耳独特解剖与生理特征，系统梳理了内耳精准给药策略从基础研究向临床转化的发展过程，重点分析不同内耳递送路径对治疗安全性和有效性的影响。同时，结合多项针对OTOF相关耳聋的基因治疗临床试验，展示了内耳精准给药策略在临床转化研究中的实用价值，并提出新形势下内耳外科的崛起。本综述为内耳精准给药提供了系统的认识和了解，使相关从业人员具有清晰的可参考依据，有助于促进先天性耳聋基因治疗的发展和推广。内耳外科概念的提出必将引领耳科学新的范式变革。

关键词

先天性耳聋 / 基因治疗 / 内耳局部递送 / 腺相关病毒 / 内耳外科