我国基于临床缓解率替代终点上市抗癌新药的现状及特征研究

摘要

背景 癌症为我国居民的主要死因，占疾病死亡人数的23.1%。为满足严重威胁生命的疾病或亟需患者要求，国家药品监督管理局（NMPA）允许使用临床缓解率作为替代终点支持新药附条件批准。目的 分析我国基于临床缓解率替代终点上市抗癌新药的现状及特征。方法 系统采集NMPA 2017—2023年批准的抗癌新药，以基于临床缓解率替代终点上市抗癌新药及适应证为研究对象。分析其首次获批类型（常规批准、附条件批准）、后续转为常规批准所用疗效终点类型、临床治疗线、用于初始药物批准和上市后确认的试验设计、药物机制分类、癌症类型等。并比较不同NMPA批准类型间抗癌新药临床缓解率的差异。结果 2017—2023年，针对晚期或转移性癌症，NMPA基于临床缓解率替代终点批准了68种抗癌新药的95个适应证，其中21个（22.1%）为常规批准，74个（77.9%）为附条件批准。74个附条件批准中，13个（17.6%）转为常规批准。95个适应证临床缓解率中位数为59.0%(35.8%,75.8%)，其中47个（49.5%）适应证的临床缓解率≥60%,16个（16.8%）适应证的临床缓解率<30%[15个（93.8%）为二线或更高线治疗]。附条件批准抗癌新药与常规批准抗癌新药临床缓解率比较，差异无统计学意义（P=0.076）。结论 我国抗癌新药基于临床缓解率通过的附条件批准上市的标准严格，其与常规批准无明显差异。绝大多数的抗癌新药临床缓解率高于国际建议标准。

关键词

抗癌药 / 适应证 / 临床缓解率 / 完全缓解率 / 附条件批准