卡非佐米治疗多发性骨髓瘤的疗效及安全性研究

摘要

背景 卡非佐米自2022年在我国上市以来，已在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中广泛应用，但目前该药在我国多发性骨髓瘤（MM）患者中的临床有效性及安全性研究不足。目的 探讨卡非佐米治疗MM的临床疗效与安全性。方法 纳入2022年3月—2023年9月四川省人民医院接受至少2个疗程卡非佐米治疗的53例MM患者为研究对象，收集患者的基线资料，患者均采用以卡非佐米为基础的方案进行治疗，以研究对象首次使用卡非佐米的时间为随访起点，以死亡、疾病复发或随访结束为随访终点，通过门诊、住院复查或使用电话对患者进行随访，每2个月随访1次，并记录严格意义的完全缓解（sCR）、完全缓解（CR）、非常好的部分缓解（VGPR）、部分缓解（PR）以及发生不良反应患者例数，计算总缓解率（ORR）、≥VGPR率、最佳ORR和最佳≥VGPR率，评估临床疗效；根据患者的治疗线数、髓外病变、Durie-Salmon(DS)分期、国际分期系统（ISS）、肾功能、心血管疾病进行亚组间疗效分析；采用Kaplan-Meier法绘制患者无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）生存曲线进行生存分析，生存曲线的比较采用Log-rank检验。结果 治疗2个疗程后，53例患者中PR为17例（32.1%）,VGPR为11例（20.8%）,CR为4例（7.5%）,sCR为8例（15.1%）,ORR为75.5%(40/53)。总体疗效评估显示，最佳ORR为84.9%(45/53)，最佳≥VGPR率为71.7%(38/53)。一线用药组、首次复发用药组与三线及以上用药组总体临床疗效比较，差异无统计学意义（P>0.05）；三组患者PFS生存曲线比较，差异有统计学意义（P<0.05）；三组患者OS生存曲线比较，差异无统计学意义（P>0.05）;mSMART标危组与高危组、DS分期Ⅰ～Ⅲ组、ISS分期Ⅰ～Ⅲ组、有髓外病变组与无髓外病变组、有心血管疾病组与无心血管疾病组、肾功能正常组与异常组之间临床疗效、PFS、OS生存曲线比较，差异均无统计学意义（P>0.05）。53例患者中感染患者8例（15.1%），血压升高、心律失常、心衰加重等不良反应患者7例（1.2%），恶心、呕吐等胃肠道不良反应患者3例（5.7%），肝功能损害患者1例（1.9%），肾功能损害患者1例（1.9%）。不良反应发生率为37.7%(20/53)。结论 以卡非佐米为基础的化疗方案具有较好的临床疗效，且安全性高，可作为多发性骨髓瘤患者治疗的优选方案。

关键词

多发性骨髓瘤 / 卡非佐米 / 临床疗效 / 不良反应 / 肿瘤治疗方案

基金资助

四川省自然科学基金资助项目(23NSFSC0607); 四川省医学科学院·四川省人民医院科研基金资助项目(2021LY16)