重型地中海贫血单倍体造血干细胞移植后细胞因子释放综合征临床特征分析

摘要

目的 探讨重型地中海贫（thalassemia major, TM）患儿单倍体造血干细胞移植（haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, haplo-HSCT）后细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome, CRS）的发生特点及预后。方法 回顾分析2019年1月—2021年12月在深圳市儿童医院血液肿瘤科采用haplo-HSCT的280例TM患儿，根据CRS标准分为CRS<3级组（260例）和CRS≥3级组（20例），分析TM患儿haplo-HSCT后CRS发生特点及预后。结果 两组患儿在中性粒细胞植入时间、CRS临床表现、移植后4 d内糖皮质激素使用率之间的差异有统计学意义（P分别为0.012、0.040、<0.001）。CRS<3级组移植后3个月内急性移植物抗宿主病（acute graft versus host disease, aGVHD）发生率为9.6%,CRS≥3级组移植后3个月内未发生aGVHD，但两组移植后3个月内aGVHD发生率差异无统计学意义（P=0.146）。两组患儿haplo-HSCT后3个月内均未发生移植相关死亡。结论 CRS≥3级组患儿haplo-HSCT后中性粒细胞植入时间早、CRS临床表现重且多样，移植后4 d内糖皮质激素使用率高。CRS≥3级患儿移植后早期使用小剂量糖皮质激素可减轻CRS反应和减少aGVHD的发生，使患儿受益。haplo-HSCT后CRS对预后无显著影响。[中国当代儿科杂志，2024,26 (12):1301-1307]

关键词

地中海贫血 / 细胞因子释放综合征 / 单倍体造血干细胞移植 / 儿童

基金资助

深圳市医疗卫生“三名工程”（SZSM202211033）; 广东省高水平临床重点专科（SZGSP012）; 深圳市医学重点学科建设经费资助（SZXK034）