血栓弹力图评估艾美赛珠单抗治疗后重型血友病A患儿凝血功能的单中心研究

摘要

目的 探讨血栓弹力图（thromboelastography, TEG）在评估重型血友病A (hemophilia A, HA)患儿接受艾美赛珠单抗（emicizumab, EMI）治疗后凝血功能中的应用价值。方法 回顾性分析2023年1月—2024年7月于深圳市儿童医院接受EMI治疗的17例重型HA患儿在用药前后活化部分凝血活酶时间（activated partial thromboplastin time, APTT）和TEG的检测结果，并对凝血因子Ⅷ（factorⅧ, FⅧ）等效活性与TEG检测中的反应时间（reaction time, R）进行相关性分析。结果 重型HA患儿接受EMI治疗后平均年出血率为1.6次，15例（88%）患儿为零自发性出血、零关节出血。EMI治疗后患儿APTT较治疗前缩短（P<0.05），且低于正常对照组（P<0.05）；治疗后APTT与FⅧ等效活性无相关性（P>0.05）。EMI治疗后，TEG检测中的R、动力学时间、α角、最大振幅、血块强度和凝血指数等参数均由治疗前的低凝状态转为趋于正常（P<0.05），且R值与FⅧ等效活性具有强负相关性（r=-0.758,P<0.05）。结论 重型HA患儿接受EMI治疗后的出血状况得到有效控制，常规APTT检测不能反映真实的凝血功能，TEG检测在EMI治疗重型HA患儿的凝血功能评估中具有一定的临床应用价值。[中国当代儿科杂志，2025,27 (3):293-299]

关键词

血友病A / 艾美赛珠单抗 / 血栓弹力图 / 实验室检测 / 儿童