儿童急性髓系白血病造血干细胞移植前后分子学微小残留病的预后意义

摘要

目的 探讨儿童急性髓系白血病造血干细胞移植前后分子学微小残留病（molecular minimal residual disease, Mol-MRD）的预后意义。方法 分析2016年8月—2023年12月接受造血干细胞移植的71例急性髓细胞性白血病患儿临床资料。对存在微小残留病（minimal residual disease, MRD）的患儿动态监测分子水平，并进行生存分析。结果 移植前Mol-MRD≥0.01%者与<0.01%者3年总生存（overall survival, OS）率差异无统计学意义（77.3%±8.9%vs 80.4%±7.9%,P=0.705）。移植前Mol-MRD<1.75%的患儿3年OS率显著高于≥1.75%者（86.6%±5.6%vs 44.4%±16.6%,P=0.020）。长期存活组中位Mol-MRD为0.61%(0.04%～51.58%)，明显低于死亡组MolMRD水平10.60%(1.90%～19.75%)(P=0.035)；同期流式MRD阳性率显著低于死亡组（24%vs 80%,P=0.039）。移植后30 d Mol-MRD≥0.01%者与<0.01%者的3年OS率差异无统计学意义（P=0.527）；移植后30 d Mol-MRD<0.22%的患儿3年OS率80.4%±5.9%，与融合基因阴性者（87.0%±7.0%）比较差异无统计学意义（P=0.523）。结论 移植前Mol-MRD<1.75%、移植后Mol-MRD<0.22%的患儿经造血干细胞移植及相关干预手段仍可获得与融合基因阴性者一样的长期生存结局。[中国当代儿科杂志，2025,27 (6):675-681]

关键词

急性髓系白血病 / 造血干细胞移植 / 微小残留病 / 预后 / 儿童