儿童异基因造血干细胞移植后重型免疫介导性血小板减少症应用脐带间充质干细胞治疗分析

摘要

该文报道了2例应用脐带间充质干细胞(umbilical cord mesenchymal stem cells UC-MSCs)治疗儿童异基因造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)后重型免疫介导性血小板减少症(immunemediated thrombocytopenia, IMTP)的患儿。例1为极重型再生障碍性贫血患儿，行单倍体骨髓+外周血HSCT,+25 d嵌合率达99.8%,+60 d出现重型IMTP，给予静脉注射免疫球蛋白冲击治疗后血小板短暂上升后下降，给予环孢素、甲泼尼龙、利妥昔单抗治疗效果差。例2为戈谢病患儿，行非血缘脐血HSCT,+41 d查嵌合率为96.35%,+153 d出现重型IMTP，先后给予3次静脉注射免疫球蛋白冲击治疗后血小板上升后又下降，给予地塞米松、泼尼松、环孢素及重组人血小板生成素治疗效果差。2例患儿均输注3次UC-MSCs，血小板上升并维持在正常水平。例1已随访10年，无病生存。UC-MSCs治疗对HSCT后一、二线治疗无效的重型IMTP有一定疗效，可提高HSCT后重型IMTP患儿的生活质量及无病生存率。[中国当代儿科杂志，2025,27(9):1128-1133]

关键词

间充质干细胞 / 造血干细胞移植 / 免疫介导性血小板减少症 / 免疫介导血细胞减少 / 儿童