恩格列净治疗糖原贮积病相关炎症性肠病的疗效和安全性

摘要

目的 探讨恩格列净对糖原贮积病（glycogen storage disease, GSD）相关炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）的疗效及安全性。方法 采用横断面研究的方法，纳入25例采用恩格列净治疗的GSD相关IBD患者作为研究对象。收集患者的一般资料，以及恩格列净治疗情况及不良反应等资料。比较恩格列净用药前后患者临床症状和生化指标的差异。结果 纳入25例GSD相关IBD患者，中位确诊年龄为0.7岁，恩格列净的初始治疗年龄为（11±6）岁。恩格列净治疗的起始剂量为（0.30±0.13） mg/（kg·d），维持剂量为（0.40±0.21）mg/（kg·d），治疗时长为（34±6）个月。78%(18/23)的患者家长报告恩格列净治疗可降低感染和口腔溃疡的发作次数，增加中性粒细胞计数。临床数据显示，恩格列净治疗后厌食患者由12例减少至5例，30%的患者食欲改善（P<0.05）。治疗后腹泻、黏液便/血便、肛周病变及口腔溃疡的人数分别由19例、9例、11例和21例减少至7例、1例、0例和10例（均P<0.05）。实验室检查显示，恩格列净治疗后患者中性粒细胞绝对值较治疗前增加，血小板计数、乳酸和尿酸水平较治疗前降低（P<0.05）。7例（28%）在恩格列净治疗中发生了不良反应：2例发生在起始治疗阶段，表现为低血压或大汗、脱水，伴尿路感染，均停用恩格列净治疗；在维持治疗期间，发生尿路感染3例，低血糖2例（1例伴大汗）。结论 恩格列净治疗可提高GSD相关IBD患者的中性粒细胞计数，降低感染和口腔溃疡的发生率，减轻腹泻和腹痛症状，增加食欲，改善血小板计数、乳酸和尿酸水平，对GSD相关IBD有明显治疗效果。尿路感染、低血糖、低血压、大汗和脱水是恩格列净治疗的可能的不良反应。[中国当代儿科杂志，2025,27(8):929-935]

关键词

糖原贮积病相关炎症性肠病 / 恩格列净 / 疗效 / 不良反应 / 儿童