减低剂量艾美赛珠单抗在婴儿重型血友病A患者中的有效性与安全性评估：单中心真实世界研究

摘要

目的探讨1岁以下重型血友病A(hemophilia A, HA)患儿接受减低剂量艾美赛珠单抗（emicizumab, EMI）治疗的有效性和安全性。方法 回顾性收集2022年7月—2025年6月于深圳市儿童医院血液肿瘤科接受减低剂量EMI治疗的11例年龄≤12个月的重型HA患儿资料，对其治疗的有效性及安全性进行统计分析。结果 11例患儿开始使用EMI的中位年龄（范围）为7.9(4.2～11.2)个月，EMI的中位负荷剂量（最初4周的剂量）（范围）和中位维持剂量（范围）分别为6.2(2.8～12.6) mg/（kg·4周）和3.1(2.0～4.8) mg/（kg·4周）。EMI预防治疗的中位时长（范围）为15.8(1.7～36.0)个月。治疗后出血指标：年化出血率、自发性年化出血率及年化治疗出血率的中位数（范围）分别为0.5(0～6.2)、0(0～0.5)和0(0～3.0)，均较治疗前降低，其中自发性年化出血率在治疗前后的差异具有统计学意义（P<0.05）。64%(7/11)的患儿未发生需治疗的出血事件，所有患儿均无EMI相关不良事件。结论 减低剂量EMI用于婴儿血友病A患者预防治疗可以有效控制出血，治疗效果显著，安全性好。

关键词

血友病A / 艾美赛珠单抗 / 有效性 / 安全性 / 婴儿