乌帕替尼治疗儿童难治性炎症性肠病的单中心临床研究

摘要

目的 分析乌帕替尼治疗难治性炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）患儿的有效性及安全性。方法 回顾性收集2023年12月1日—2025年5月20日在浙江大学医学院附属儿童医院接受乌帕替尼治疗的8例难治性炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）患儿的临床资料，评估乌帕替尼对难治性IBD患儿的有效性及安全性。结果 8例患儿中，克罗恩病（Crohn's disease, CD） 5例，溃疡性结肠炎（ulcerative colitis, UC）3例。男7例，女1例。在基线水平，疾病轻度活动期6例（CD 4例，UC 2例），重度活动期2例（CD 1例，UC1例）。3例UC患儿经乌帕替尼治疗2周均获得临床缓解，8周无激素临床缓解率67%(2/3);5例CD患儿经乌帕替尼治疗4周后，1例获得临床应答，2例因疾病活动更换为其他药物，12周临床应答率为20%(1/5),12周后1例因疾病活动更换药物，另2例分别联合沙利度胺及全肠内营养治疗。随访时长中位数为28周。最终5例患儿获得临床缓解，2例CD患儿分别于第14周及第20周获临床缓解。8例患儿共发生1例次诺如病毒感染，合并低血容量性休克。结论 乌帕替尼对难治性UC患儿可快速起效，对难治性CD患儿，乌帕替尼联合不同作用机制的药物治疗可增加临床缓解率，仍需要多中心、大样本的研究进一步证实，治疗过程中需警惕感染的风险。

关键词

炎症性肠病 / 克罗恩病 / 溃疡性结肠炎 / 乌帕替尼 / 儿童

基金资助

国家自然科学基金（U23A20167）; 浙江省医药卫生科技计划（2024KY1171）; 浙江省“尖兵领雁”研发攻关计划（2025‑C02085）; 浙江爱在延长炎症性肠病基金会“青峰科研资助项目”（CCCF‑QF‑2022B04‑4）