腺相关病毒介导的基因治疗在遗传性癫痫中的应用前景与挑战

摘要

随着抗癫痫发作药物不断研发上市，部分遗传性癫痫已有精准治疗，但仍有多数遗传性癫痫患者为药物难治性癫痫，严重影响患者的生活质量及生命健康。基因治疗技术的发展改变了遗传性疾病的传统诊疗模式并提高了该疾病的诊断率，为患者带来了新的希望。腺相关病毒是基因治疗的“明星载体”，在基因治疗中应用广泛。该文旨在对腺相关病毒介导的基因治疗在遗传性癫痫中的应用进行综述，以期为临床提供参考。

关键词

遗传性癫痫 / 腺相关病毒 / 基因治疗