Menin抑制剂治疗NPM1突变急性髓系白血病的研究进展

于晓达; 李佳璟; 王安安; 郭建刚; 刘蓓

中国临床药理学与治疗学 ›› 2025, Vol. 30 ›› Issue (04) : 533 -540.

于晓达, 李佳璟, 王安安, 郭建刚, 刘蓓

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摘要

核仁磷酸蛋白1(NPM1)突变是急性髓系白血病（AML）最常见的突变之一，在合并FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）和/或DNMT3A共突变或伴不良细胞遗传学等条件下会使原本较好的预后变差。近年来，研究发现靶向Menin-KMT2A复合物的多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂在NPM1突变的AML(NPM1m-AML)中可以抑制致白血病基因HOX(homeotic gene)和MEIS1(myeloid ecotropic viral integration site 1)基因的过表达，体现出显著的抗白血病活性。本文将对新型小分子靶向药物Menin抑制剂在NPM1m-AML的作用机制、临床研究以及Menin抑制剂的耐药机制进行综述，希望为NPM1m-AML患者提供更有前景的治疗方案。