FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨

摘要

嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T cell,CAR-T）细胞疗法作为癌症免疫治疗领域的重大突破，为血液系统恶性肿瘤患者提供了革命性的治疗选择。本文结合FDA发布的《嵌合抗原受体T细胞产品研发考虑指南》与截至2024年FDA获批的7款CAR-T产品的关键临床研究数据，系统分析了CAR-T细胞治疗产品的临床试验要点考虑，从单臂试验与对照设置、推荐剂量、安全性和有效性评估等方面进行详细的论述。CAR-T细胞疗法目前已取得显著成效，未来发展方向包括实体瘤领域、新型靶点探索、通用型CAR-T开发、联合治疗策略优化以及人工智能等新技术的应用，将全面推动CAR-T产业高质量发展。

关键词

嵌合抗原受体T细胞 / 细胞治疗 / 临床试验 / 风险管理