凝血“再平衡”——血友病预防治疗中的创新探索《抗人活化蛋白C抗体在预防性治疗先天性因子缺乏的临床前模型中的安全性和有效性研究》解读

血栓与止血学 ›› 2024, Vol. 30 ›› Issue (03) : 99 -105.

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摘要

本文于2023年09月发表于《Blood》杂志，发表后引起业内广泛关注，在Blood Podcast(Episode 12 Season 6,https：//ashpublications.org/blood/pages/blood＿podcast)重点介绍并同期发布了述评文章（Roger J. S. Preston,2023,9,21）。本文文章题录为：Miao Jiang,Fei Yang,Yizhi Jiang,et al. Safety and efficacy of an anti-human APC antibody for prophylaxis of congenital factor deficiencies in preclinical models[J].Blood,2023,142 (12):1071-1081.该研究基于先前发表的鼠抗体HAPC1573进行工程改造，获得一种可选择性阻断人活化蛋白C(APC)的抗凝活性而不影响APC细胞保护功能的人源化抗体SR604，并验证了其治疗先天性因子缺乏的安全性和有效性。该研究为先天性凝血因子缺乏患者提供了通过抑制内源性抗凝途径，使体内凝血系统与抗凝系统实现“再平衡”的新治疗策略。经通讯作者许可，再次通过佳文解读的方式来阐述这一研究。