药代动力学指导下1例重型血友病A合并急性髓系白血病的个体化治疗

摘要

重型血友病A合并急性髓系白血病时，治疗方案需兼顾出血风险控制与白血病的治疗，本研究旨在探索药代动力学（pharmacokinetics,PK）指导下的人凝血因子Ⅷ预防治疗方案在此类患者中的应用。通过回顾性分析病例，发现在PK指导下，将FⅧ目标谷浓度设定为5%的预防治疗方案能有效控制出血，患者顺利完成4个化疗疗程，仅发生1次可疑出血，未影响白血病治疗，随访显示骨髓持续完全缓解（complete remission,CR），且未增加患者经济负担。结果表明，PK指导的预防治疗在血友病A合并白血病患者中具有可行性，为个体化治疗提供了新策略。

关键词

血友病A / 白血病 / 药代动力学(PK)