原发性免疫性血小板减少症患者应用TPO-RAs减停药的研究进展

摘要

原发性免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是一种由免疫介导的血小板破坏增加和生成不足引起的出血性疾病，严重影响患者生活质量。近年来，血小板生成素受体激动剂（thrombopoietinreceptor agonists,TPO-RAs）因其安全性和有效性成为ITP二线治疗的首选药物。然而，长期使用TPO-RAs可能带来血栓栓塞、骨髓纤维化等风险，因此如何安全有效地减停TPO-RAs成为临床关注的重点。本文综述了TPO-RAs减停药的理论基础、临床实践及成功减停的预测因素。减停方案主要包括减少用药频次和减少剂量两种方式，个体化缓慢减停被认为是较为安全的选择。成功减停的预测因素包括早期接受TPO-RAs治疗、药物剂量低、病程短、治疗反应良好（尤其是达到完全反应）等。尽管已有研究表明部分患者可在停药后获得长期缓解，但目前关于TPORAs减停药的研究样本量较小，缺乏大规模随机对照试验，尤其是儿童ITP患者的相关研究较为欠缺。未来需要更多高质量的研究以明确减停药的最佳时机、方案及预测因素，为临床提供更精准的指导。

关键词

原发性免疫性血小板减少症 / 血小板生成素受体激动剂 / 药物减量 / 停药