艾曲泊帕治疗中国儿童原发性免疫性血小板减少症的真实世界研究：一项多中心回顾性观察性研究

摘要

目的 本研究旨在评估真实世界中艾曲泊帕治疗原发性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）患儿的疗效和安全性。方法 通过回顾性收集2020年01月至2023年03月期间8家三甲儿童医院血液科接受艾曲泊帕治疗的ITP患儿临床数据，对儿童ITP艾曲泊帕治疗的有效性及安全性进行评估。结果 收集到的145名患儿中有82.0%(119/145)获得总治疗反应，其中44.8%(65/145)完全反应，37.2%(54/145)反应。中位血小板计数在治疗1周开始升高，并在整个治疗期间持续增高。治疗1个月时，1-4级出血患者比例较基线降低了超60%；治疗12个月时，无患者发生3级出血。在整个治疗期间，治疗相关不良反应均为1级或2级。结论 真实世界中，儿童ITP患者应用艾曲泊帕治疗显示出良好的耐受性和较好的疗效。

关键词

儿童 / 免疫性血小板减少症 / 艾曲泊帕 / 有效性 / 安全性