基于患者报告结局与交互式设计的myPKFiT(3.0版)指导血友病A个体化管理的临床价值

摘要

本文旨在介绍一款专为血友病A(Hemophilia A,HA)患者设计的重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件-myPKFiT(3.0版)。该工具基于贝叶斯算法开发，仅需采集2个血液样本即可生成个体化药代动力学特征曲线，并用于模拟因子Ⅷ剂量方案。myPKFiT(3.0版)整合了患者报告结局（patient‑reported outcomes,PRO）相关功能，可辅助医疗保健专业人员（healthcare professional,HCP）为患者制定个体化用药方案，支持血友病A的交互式管理。通过个体化剂量调整，该软件能够提升血友病治疗的精准性，临床可观察到出血事件的减少及患者治疗依从性的改善。此外，其信息共享与沟通功能有助于促进医患协作，并与改善患者治疗效果和生活质量的提升相关。本文系统地阐述该工具的设计原理及其PRO与交互式设计的特点，并探讨其在临床实践中的应用价值。

关键词

血友病A / 药代动力学 / 数字疗法 / myPKFiT(3.0版) / 血友病交互式个体化管理

基金资助

中央高水平医院临床科研专项（2022-PUMCH-B-046）