原发性免疫性血小板减少症TPO-RA治疗缓解后停药的真实世界研究

摘要

目的 血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonists,TPO-RAs）是治疗原发性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）的常用药物。约1/3的ITP患者可在停用TPO-RAs后持续缓解，2/3的患者复发，其机制尚不明确。本研究旨在探索能够预测停用TPO-RAs的ITP患者结局的相关指标，以指导临床用药。方法 收集并分析2020年02月至2023年03月在南通大学附属医院及其分院与宜兴市人民医院门诊或住院接受TPO-RAs治疗的117例ITP患者的临床资料和停药后的结局。通过单因素和多因素分析可能预测停药后的结局的临床指标。结果 117例ITP患者中67例达到完全缓解（complete response,CR）；其中52例CR后停药，28例（53.8%）获得停药后持续缓解（sustained response off-treatment,SROT）,24例（46.2%）停药后复发。单因素分析结果显示TPO-RAs治疗前的治疗线数（P=0.030）、诊断至TPO-RAs治疗时间（月）（P=0.028）在持续缓解组和复发组之间的差异具有统计学意义。多因素分析结果显示减量或停药期间平均血小板体积（P=0.017）与停药后持续缓解有关，结论 TPO-RAs治疗前的治疗线数、诊断至TPO-RAs治疗时间以及减量或停药期间平均血小板体积可能是获得持续反应的预测因素。

关键词

免疫性血小板减少症 / 血小板生成素受体激动剂 / 停药 / 预测因素