从替代治疗到功能治愈：血友病治疗药物的演变历程与研究进展

王祥东; 孙竞; 李亦蕾; 陈娟; 郑萍

血栓与止血学 ›› 2026, Vol. 32 ›› Issue (2) : 87 -96.

王祥东, 孙竞, 李亦蕾, 陈娟, 郑萍

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摘要

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏），分别由相应的凝血因子基因突变所致。血友病药物治疗史漫长且复杂，涉及多种药物的迭代与应用。本篇综述介绍了血友病药物的发展历程，按“血液制品—重组凝血因子—非因子药物—基因治疗”四个阶段，总结了各阶段药物的特征、临床价值与应用局限，为临床实践与科学研究提供参考。