肥厚型梗阻性心肌病的治疗进展

摘要

肥厚型梗阻性心肌病(HOCM)是表型多样的常染色体显性遗传性疾病。心室肌的非对称性肥厚、收缩期二尖瓣前移和左心室流出道(LVOT)的梗阻是其突出的病理生理学特征。β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂和丙吡胺可有效地减低LVOT梗阻，但仍有超过50%的HOCM患者对上述药物无治疗反应；心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)和阿夫凯泰(Aficamten)，已分别被数个2、3期临床试验证实对LVOT压差≥30mmHg甚至≥50 mmHg、纽约心脏病协会心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的患者治疗有效，其可逆转血流动力学障碍、改善临床症状和心功能情况；对于药物治疗无效的HOCM患者，实施室间隔减容术（SRT）可有效降低LVOT的梗阻，显著改善临床症状和预后。然而，SRT的技术壁垒和较严重的术后并发症限制了它的全面推广；近年来，中国学者刘丽文团队率先开展的经皮心肌内室间隔射频消融术可明显降低HOCM患者的LVOT梗阻，且相较于传统的SRT术，其微创的特性和较低的术后并发症更具有推广前景。

关键词

肥厚型梗阻性心肌病 / 肌球蛋白抑制剂 / 室间隔减容术 / 经皮心肌内室间隔射频消融术