Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病的研究进展

摘要

梗阻性肥厚型心肌病（obstructive hypertrophic cardiomyopathy,oHCM）是临床较为多见的遗传性心肌病，现代医学研究认为其主要病因是心肌肌小节蛋白的编码基因发生变异，目前的常规药物治疗只能缓解患者症状，无法从分子层面解决疾病问题。心肌肌球蛋白抑制剂的出现为oHCM患者治疗带来了新的选择。与第一代肌球蛋白抑制剂Mavacamten相比，第二代药物Aficamten通过与心肌肌球蛋白的特异性变构位点结合，从而抑制心肌的过度收缩，改善患者左心室流出道梗阻，减轻临床症状。本文就oHCM的发生机制、Aficamten的作用机制及临床研究进展进行综述。

关键词

Aficamten / 梗阻性肥厚型心肌病 / 肌球蛋白抑制剂 / 药物治疗

基金资助

咸阳市中西医结合防治炎性疾病研究科技创新团队项目（L2022CXNLTD003）; 陕西中医药大学科技创新人才体系建设计划项目（2024-KJXX-05）; 秦创原中医药产业创新聚集区项目（L2024-QCY-ZYYJJQ-X147）; 陕西省科技厅自然科学基础研究计划一般项目（2023-JC-QN-0853）