基因治疗递送系统的研究新进展：遗传性视网膜疾病治疗的曙光

摘要

遗传性视网膜疾病是多种先天性视网膜神经退行性疾病的总称，临床上以夜盲、进行性视野缩小、视力下降甚至失明为特点，具有多种遗传形式。由于其病变的根源在于基因突变，通过基因治疗，即利用外源性核苷酸替换或沉默基因缺陷细胞内的致病基因，使细胞表达正确的蛋白质，恢复细胞的功能，就有可能治愈疾病。同时，眼睛具有免疫“豁免”特性，是实现基因治疗的理想器官。为了完成遗传物质的修正，治疗性核苷酸需要进入细胞内发挥作用，携带健康基因的载体递送系统是实现这一过程的有利工具。该文重点总结了包括病毒载体和非病毒载体在内的遗传性视网膜疾病基因治疗递送系统的研究进展及面临的问题。

关键词

遗传性视网膜疾病 / 视网膜基因治疗 / 基因递送系统 / 病毒载体 / 非病毒载体