Menin抑制剂靶向治疗KMT2A基因重排引起急性白血病的临床研究进展

赵伟; 王金环

实用临床医药杂志 ›› 2026, Vol. 30 ›› Issue (10) : 142 -148.

赵伟, 王金环

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摘要

KMT2A基因重排(KMT2A-r)引起的急性白血病具有高侵袭性、预后差等特征，且传统化疗和造血干细胞移植治疗的效果不佳。该亚型白血病的发病机制为KMT2A融合蛋白与Menin蛋白相互结合形成关键致病复合体，导致下游特定靶基因异常激活进而使细胞异常增殖和存活。因此，有效阻断该蛋白质-蛋白质相互作用是临床亟待解决的重大挑战。近年来，靶向异常转录调控复合体中关键蛋白Menin小分子抑制剂应运而生，其能破坏Menin-KMT2A蛋白相互作用，降低白细胞生成基因表达，并促进造血分化。本文针对KMT2A-r白血病中Menin小分子抑制剂的分子基础、临床治疗应用及耐药机制等进行综述。