库欣病的药物治疗进展

摘要

库欣病是一种以高皮质醇血症为特点的罕见内分泌疾病。长期高皮质醇水平可引发心血管、糖代谢、骨代谢等功能障碍或并发症，严重影响患者的生活质量甚至危及其生命安全。库欣病首选手术治疗，但在诊断延迟、存在手术禁忌证或手术治疗效果欠佳时，往往需要内科药物治疗。目前常用的药物包括3类：1)作用于垂体生长抑素受体和/或多巴胺受体，抑制垂体促肾上腺皮质激素合成的药物(如帕瑞肽、卡麦角林)；2)作用于肾上腺皮质相关受体，抑制类固醇合成的药物(如酮康唑、美替拉酮、米托坦及奥西卓司他等)；3)作用于糖皮质激素受体的药物(如米非司酮)。对库欣病药物的研究从未止步，目前seliciclib、CRN04894、fimepinostat、vorinostat、SPI-62等新药处于II期临床试验中。期待新型药物的开发能对库欣病患者实现更精准和更有效的治疗。

关键词

库欣病 / 药物治疗 / 生长抑素受体配体 / 多巴胺激动剂 / 类固醇合成抑制剂

基金资助

四川省科技计划重点研发项目(2023SFY0039)