药物临床试验的设计创新和技术创新

摘要

药物临床试验是评估药物有效性和安全性的实验流行病学研究方法。本文介绍了药物临床试验设计创新的类型和设计思路，为相关研究提供方法学参考。适应性设计是一类复杂创新型临床试验设计方法，依据适应性的目的可以分为：成组序贯设计，样本量重估计，无缝试验，富集设计，主方案设计（篮式试验、伞式试验、平台试验等）。适应性设计具备更大的调整灵活性，在一定程度上克服了常规临床试验的缺点，进而提高研究结果的有效性和论证强度。药物临床试验的设计创新与重塑将为实现精准医学目标提供更有力的循证证据。

关键词

药物临床试验 / 适应性设计 / 主方案设计 / 人工智能

基金资助

上海市市级科技重大专项（ZD2021CY001）; 上海市加强公共卫生体系建设三年（2023—2025年）行动计划（GWVI-11.1-03）