VMAT2抑制剂治疗亨廷顿舞蹈病的研究进展

摘要

亨廷顿舞蹈病（HD）是一种以舞蹈样不自主运动、认知障碍和精神症状为主要表型的常染色体显性遗传的神经系统变性疾病，其起病隐匿、进展缓慢、预后较差、致残率较高，患者疾病负担重。目前尚缺乏成熟的疾病修饰治疗，药物干预仍以对症控制为主。囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂通过抑制突触前囊泡单胺摄取、耗竭多巴胺储备，从而减少纹状体多巴胺过度活化，是目前治疗HD患者舞蹈症的药物之一，包括丁苯那嗪、氘丁苯那嗪、缬苯那嗪。本文总结了上述3种VMAT2抑制剂在HD患者舞蹈症治疗中的药理学特点、临床证据及安全性。研究表明，3种VMAT2抑制剂均可显著改善HD患者的舞蹈症状，是目前循证证据最为充分的HD药物治疗手段之一，抑郁、自杀风险及锥体外系症状的不良反应仍需高度警惕，未来有待更多头对头试验和真实世界研究，以优化不同药物的适应人群和剂量策略，并探索其与潜在疾病修饰治疗的整合。

关键词

亨廷顿舞蹈病 / 舞蹈症 / 囊泡单胺转运体2抑制剂 / 药物治疗

基金资助

国家自然科学基金资助项目（编号：82271272）