尼洛替尼与达沙替尼二线治疗慢性髓性白血病的成本效用分析

摘要

目的 评估费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）患者中对伊马替尼耐药或不耐受的二线尼洛替尼与达沙替尼的成本效果。方法 建立状态转移马尔可夫（Markov）模型进行成本效用分析，模型包括4种健康状态：慢性期（CP），加速期（AP），急变期（BP）和死亡。尼洛替尼与达沙替尼治疗的无进展生存率，疾病进展发生率，总生存率等有关临床参数来源于既往发表的研究和专家意见，健康状态效用值来源于文献。通过Treeage软件以增量成本效果比（ICER）作为评价指标，对尼洛替尼和达沙替尼2个方案的总产出和总成本进行评价，并通过单变量、概率敏感性分析评估模型稳定性。结果 与选用达沙替尼治疗相比，选用尼洛替尼治疗的ICER为182 487.71元·QALY^-1，低于3倍2021年全国人均GDP。敏感性分析显示主要的影响参数有贴现率，达沙替尼价格和尼洛替尼价格，模型结果稳定。结论 选用尼洛替尼相对达沙替尼用于对伊马替尼耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者治疗具有成本效用优势。

关键词

尼洛替尼 / 达沙替尼 / 慢性髓性白血病 / 成本效果分析 / 二线治疗