序贯多分配随机试验设计样本量估算方法及应用

摘要

序贯多分配随机试验(SMART)是一种结合序贯治疗与动态治疗策略进行的临床研究设计，其面临的主要挑战之一是确定适当的样本量。SMART样本量估算方法是根据4个主要研究目标的不同而估算方式不同。试点研究是SMART设计的前期筹备阶段，样本量估算方法主要基于精度和可行性两个方面。以估计一线和二线治疗措施的主要效果为目的SMART设计样本量估算方法与随机对照试验中常用的样本量估算方法相似。比较嵌入式自适应治疗措施包括：最优自适应治疗选择、配对优势检验、配对非劣性检验和与最佳者的多重比较。以开发优化为目标的SMART样本量估算主要包括以基于正态分布的样本量估算方式。本研究旨在通过实例进行展示，为SMART设计的样本量估算提供实用参考，以促进中医药领域SMART设计研究的发展。

关键词

序贯多分配随机试验 / 样本量估算 / SMART设计 / 辨证论治

基金资助

国家自然科学基金项目(No.82374298); 北京中医药大学学科后备带头人支持计划(No.90010960920033); 国家中医药管理局高水平中医药重点学科建设项目(No.zyyzdxk-2023249)