以硼替佐米为基础的多发性骨髓瘤维持治疗真实世界研究

摘要

目的 分析不同硼替佐米给药模式对多发性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）维持治疗的疗效、副作用及生存结局的影响。方法对2010年1月至2020年12月，四川大学华西医院血液内科和绵阳市第三人民医院血液内科收治的190例未进行自体造血干细胞移植的MM患者的临床资料进行回顾性分析。根据患者维持治疗方案分为A组（每3个月进行4次给药，共66例）和B组（每3个月进行6次给药，共124例）。所有患者均接受硼替佐米维持治疗共2年，疗效评估分为部分缓解（partial remission, PR）、非常好的部分缓解（very good partial remis-sion, VGPR）、完全缓解（complete remission, CR）、严格意义的完全缓解（strictly complete remission, s CR）及疾病进展（progressive disease, PD），随访时间为3年。生存分析采用Kaplan-Meier法，预后因素分析采用Cox比例风险模型。结果 随访2年后，A组与B组疗效评估为PD的分别有22例（33.3%）和43例（34.7%），差异无统计学意义（P=0.098）。A组和B组3年无进展生存（progression free survival, PFS）率分别为57.6%和67.6%,3年总生存（overall survival, OS）率分别为70.2%和78.0%，差异均无统计学意义（P=0.125,P=0.232）。标危患者PFS和OS优于高危患者，差异具有统计学意义（P <0.05）。多因素分析显示，性别（男性）、高ECOG评分、高球蛋白水平和治疗期间停药为疾病进展的独立危险因素（P <0.05）。副反应发生率A组和B组分别为25.8%和16.1%，差异无统计学意义（P=0.111）。危险分层及维持治疗后的疗效是影响PFS的独立因素（P <0.05）；年龄、危险分层、ECOG评分是影响OS的独立危险因素（P <0.05）。其中，危险分层是影响PFS和OS的共同独立危险因素。结论 硼替佐米维持治疗在不同危险分层和年龄组MM患者中均表现出较好的疗效和安全性，且A组治疗方案在临床应用中更具优势。

关键词

多发性骨髓瘤 / 硼替佐米 / 维持治疗