微RNA在肌萎缩侧索硬化中的研究进展

摘要

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种累及上、下运动神经元的神经系统罕见病，发病机制尚不明确，尚无有效治疗方法。近年来大量研究表明，ALS患者体内出现多种微RNA(miR)表达谱的改变，参与了ALS发病的多个关键致病环节，如错误折叠蛋白聚集、细胞凋亡和线粒体功能障碍等，具有作为诊断和判断预后生物标志物的潜力，通过利用外泌体递送miR、人工miR技术以及miR抑制剂等靶向miR的治疗策略展示出了治疗前景。文章从发病机制、生物标志物以及治疗3个方面入手，梳理了miR在ALS中的研究进展，以期为ALS的诊治提供新策略。

关键词

肌萎缩侧索硬化 / microRNA / 发病机制 / 生物标志物