新型核酸药物及靶向核酸的药物研发进展和展望

摘要

<正>1核酸药物及靶向核酸药物概述美国斯坦福医学院教授安德鲁·法尔（Andrew Fire）和马萨诸塞大学医学院教授克雷格·梅洛（Craig Mello）因发现“RNA干扰机制——双链RNA沉默基因”而获得2006年诺贝尔生理学或医学奖。这一发现为小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA）药物研发奠定了基础。17年后，匈牙利塞格德大学教授卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和美国宾夕法尼亚大学教授德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）因在mRNA核苷碱基修饰方面的发现和应用而荣获2023年诺贝尔生理学或医学奖，该发现使得mRNA疫苗的开发成为可能。