寡核苷酸偶联物的研究进展

马健; 余同林; 崔帅帅; 何裕建; 吴丽

doi:10.20053/j.issn1001-5094.2024.08.002

药学进展 ›› 2024, Vol. 48 ›› Issue (08) : 565 -578. DOI: 10.20053/j.issn1001-5094.2024.08.002

寡核苷酸偶联物的研究进展

马健, 余同林, 崔帅帅, 何裕建, 吴丽

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摘要

寡核苷酸，如反义寡核苷酸、小干扰RNA、适配体等可通过靶向致病性的RNA或蛋白并抑制其活性而达到治疗疾病的目的，但是许多类型的寡核苷酸有着主动靶向性差、体内不稳定和跨膜能力差等缺点，因此研究人员通常在传统寡核苷酸的基础上，通过将寡核苷酸共价偶联其他功能分子的方法来改善核酸分子的功能及性质，如细胞摄取、组织传递效果、生物利用度、催化效果等，从而提高治疗性核酸的作用效果。针对寡核苷酸偶联物在递送和催化降解2个方向的发展，综述了7种典型的寡核苷酸偶联物的最新研究进展，旨在为寡核苷酸偶联物的结构设计与进一步临床应用提供思路和参考。