小干扰RNA药物在慢性病领域的研究新进展：从临床前到临床

摘要

病因复杂、病程长、服药依从性和持续性差是目前慢性病治疗的“窘境”，但这也促进了慢性病治疗策略的升级迭代和创新。小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)药物精准靶向沉默致病基因，具备不易产生耐药性以及药效持久的优势，可以大幅减少给药频率，提高慢性病患者依从性。siRNA药物正加速被贴上“慢性病创新疗法”的标签，正加快形成创新药的“新质生产力”，有望颠覆当前的慢性病治疗模式。综述归纳整理了2018—2023年批准上市6款siRNA药物的作用机制、化学修饰、递送系统和药代动力学特征等；聚焦高血压、高脂血症、非酒精性脂肪性肝炎、慢性乙型肝炎和阿尔茨海默病等慢性病，针对在研的一系列siRNA药物进行从临床前到临床的新进展概述，以期为siRNA药物在慢性病领域的研发提供借鉴。

关键词

siRNA药物 / 慢性病 / 化学修饰 / 药物递送系统 / 创新疗法