细胞外囊泡介导的小干扰RNA药物递送系统研究进展

李睿; 朱梦玺; 胡茜雯; 孙璐; 贺慧宁

doi:10.20053/j.issn1001-5094.2025.01.003

药学进展 ›› 2025, Vol. 49 ›› Issue (01) : 15 -23. DOI: 10.20053/j.issn1001-5094.2025.01.003

细胞外囊泡介导的小干扰RNA药物递送系统研究进展

李睿, 朱梦玺, 胡茜雯, 孙璐, 贺慧宁

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摘要

小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)因其具有基因沉默效率高、特异性强、靶点范围广等优势，成为极具潜力的治疗药物，然而因其难以自主入胞、靶向性差等问题，临床应用也面临诸多挑战。细胞外囊泡作为一种天然纳米级膜囊泡，被证明是siRNA药物递送的优良载体，可保护siRNA免受核酸酶降解，并增强细胞摄取和胞内转运能力，在提高siRNA生物活性和细胞/器官选择性方面具有独特的优势。通过对细胞外囊泡介导的siRNA递送策略进行综述，并讨论影响其临床应用的主要因素和该领域的未来发展方向，以期为siRNA药物的递送和开发提供参考。