攻克难成药靶标——新药研发的新进展与新策略

摘要

<正>1基于难成药靶标的新药研究：当前药物研究的热点与难点在当前药物研发领域，靶标驱动的药物发现已成为主流模式。尤其是近年来，大量激酶靶标与免疫检查点的发现，直接推动疾病治疗迈入个性化精准靶向与免疫治疗的新时代——许多曾被视为绝症的难治性疾病，如今已转变为可治疗甚至是可治愈的状态，在一定程度上显著延长了患者生存期并改善了其生活质量^[1]。然而，在恶性肿瘤、神经性疾病、自身免疫疾病等复杂疾病的治疗中，仍面临两大挑战：一是病因机制复杂，缺乏有效的药物作用靶标；二是现有靶标在治疗过程中易发生突变，导致药物逐渐失效。这些尚未满足的临床需求，成为当前药物发现领域亟待突破的瓶颈。尽管多机制药物联用或多靶标组合药物已在临床实践中展现出一定价值，但新机制与新靶标的发现，仍是推动创新药物研发的主要驱动力。