奥马珠单抗治疗老年中重度大疱性类天疱疮5例：前瞻性病例系列研究

摘要

目的 通过前瞻性病例系列研究设计，观察奥马珠单抗治疗老年中重度大疱性类天疱疮(BP)的长期临床疗效及安全性。方法 纳入5例老年中重度BP患者，在常规外用强效糖皮质激素、或联合系统治疗基础上予奥马珠单抗300 mg,每4周1次皮下注射，16周后根据病情予维持或调整剂量，疗程不低于24周，此后继续治疗并随访。主要结局为首次给药后4周内达到疾病控制的患者比例，同时于治疗前和首次治疗后第2、4、8、16、24周观察患者BP面积指数(BPDAI)、皮肤病生活质量指数(DLQI)、瘙痒数字评价量表(NRS)、嗜酸性粒细胞绝对数(EO)及抗BP180抗体值，同时评估疾病复发率与安全性。结果 5例患者在首次使用奥马珠单抗后4周内均达到了疾病控制，第24周时患者BPDAI评分、DLQI评分、瘙痒NRS评分、EO及抗BP180抗体值均较治疗前明显降低(P<0.05)。研究期间所有患者均未报告明显不良反应，其中2例患者在24周内复发。结论 奥马珠单抗可显著改善BP病情，提高患者生存质量，长期使用安全性良好。

关键词

自身免疫性大疱病 / 大疱性类天疱疮 / 生物制剂 / 奥马珠单抗 / 前瞻性病例系列研究

基金资助

国家中医药管理局-中医优势专科建设项目(黔中医药函[2023]2号); 国家中医药管理局-贾敏全国名老中医药专家传承工作室项目(国中医药人教函[2022]75号)